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鎌状赤血球貧血を治療するために、ヒドロキシ尿素プラスL-アルギニンまたはシルデナフィルの評価 鎌状赤血球症を有する患者は、異常ヘモグロビン（身体に酸素を運ぶ赤血球中のタンパク質）を有します。 この異常は、疾患の症状を生産、鎌形状を取るために赤血球を引き起こします。 胎児ヘモグロビン、胎児や赤ちゃんに存在するヘモグロビンの種類は、鎌状赤血球化から赤血球を防ぐことができます。 薬物ヒドロキシは、窒素酸化物と呼ばれる分子を作ることにより、鎌状赤血球病の患者に胎児ヘモグロビン産生を増加させます。 薬L-アルギニンおよびシルデナフィル（バイアグラ）は、量や一酸化窒素の効果を高めます。 本研究では、評価されます： 一緒に鎌状赤血球症を有する患者におけるヒドロキシウレアとL-アルギニンまたはシルデナフィルを与える安全; 鎌状赤血球症の患者で胎児ヘモグロビンの増加にL-アルギニンプラスヒドロキシウレアまたはシルデナフィルプラスヒドロキシウレアの効果。 そして、鎌状赤血球症の患者の肺に血圧を低下させることにおいて、L-アルギニンプラスヒドロキシウレアまたはシルデナフィルおよびヒドロキシの有効性。 （肺血圧は、鎌状赤血球症の患者さんの約3分の1に上昇しており、この状態は疾患による死亡のリスクを増加させます。） ヘモグロビンSのみ、S-βサラセミア、または他の鎌状赤血球症の遺伝子型を有する患者は、本研究の対象となることがあります。 治療を開始する前に、患者は完全な病歴と身体検査を持つことになります。 すべての患者は、少なくとも2ヶ月間経口で毎日一日一回ヒドロキシかかります。 彼らは、ヒドロキシウレアの彼らの最初の用量を取るためにNIH臨床センターに入院され、テストは一酸化窒素のレベルを決定するためのカテーテル（静脈に留置プラスチックチューブ）を6時間毎時間を通して採取した血液を持つことになります。 放電した後、彼らは治療の副作用のための血液検査はヘモグロビンと胎児ヘモグロビンレベルを監視するかどうかを確認するために2週間毎に1回診療所に戻ります。 胎児ヘモグロビンレベルが2ヶ月間安定した後、患者は（男性用）L-アルギニンまたはシルデナフィル（女性用）の彼らの最初の投与のための臨床センターに入院されます。 再び、血液サンプルを6時間時間後、カテーテルを介して収集されます。 合併症がない場合、患者は、排出されて、胎児ヘモグロビンレベルは、少なくとも2ヶ月間安定しているまで、少なくとも3ヶ月間1日3回を一日一回ヒドロキシウレアをとり、L-アルギニンまたはシルデナフィル続けます。 患者は、2週間にわたって毎週血液検査のために診療所に戻り、その後2週間毎のヘモグロビンと胎児ヘモグロビンレベルを監視するために、治療の副作用をチェックします。 患者は、治療前との間に目の検査をしています。 鎌状赤血球症患者の一部は、眼の血管の異常を開発しています。 また、シルデナフィルは、色覚の一時的な変化を引き起こす可能性があります。 まれに、より深刻な目の問題は、網膜に眼の血管または損傷からその行目のバックを組織の層を出血として、発生しません。 患者はまた、ヒドロキシ尿素処理後、治療を開始する前に心エコー（心臓の超音波）を持ち、ヒドロキシおよびL-アルギニンまたはシルデナフィルとの併用治療の1と3ヶ月後に肺の血圧を測定するために役立ちます。 L-アルギニンまたはシルデナフィルの合併症を発症患者は一人でヒドロキシに関する研究に継続してもよいです。 その胎児ヘモグロビンレベルがヒドロキシおよびL-アルギニンまたはシルデナフィルの併用療法に伴って増加する患者は、それらを取るし続けることができます。
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